23Октябрь2017

Новое лечение поможет пациентам с болезнью Хантингтона

Рейтинг:   / 0
ПлохоОтлично 

Однократное введение нового лекарственного средства уменьшило активность гена, вызывающего болезнь Хантингтона, на несколько месяцев в испытании на мышах.

Болезнь Хантингтона- генетическое расстройство, вызывающее повреждения нервных клеток в головном мозге. Заболевание затрагивает примерно одного человека на каждые десять тысяч. Для людей с этим заболеванием характерны следующие неврологические симптомы: проблемы с движением, познанием и поведением.

Все эти симптомы при заболевании Хантингтона, как правило, начинают свое проявление в зрелом возрасте. До настоящего времени не было способа замедлить прогрессию заболевания или его лечения. Обычно пока человек не умрет, симптомы ухудшаются от десяти до двадцати пяти лет.

Теперь, благодаря проекту под названием «FINGERS4CURE», финансируемому ЕС, команда во главе с исследователями из Imperial College London спроектировала терапевтический белок, называемый «цинковый палец».

Как известно болезнь Хантингтона вызывается мутантными изменениями в одном гене под названием Huntingtin. Новое изобретение экспертов под названием «цинковый палец» ориентирован на копии гена Huntingtin, которые мутировали, подавляя его способность выражать и производить вредные белки.

В новом эксперименте с участием мышей инъекция препарата репрессировало копии мутирующего гена на шесть месяцев.

В ранних экспериментах на мышах, специалистам удалось обуздать активность мутантного гена всего на пару недель. В новом исследовании препарат смог распространить свое действие на месяцы. В этот период ген подавлялся лекарством без побочных эффектов.

Автор проекта Марк Исалан из Департамента наук о жизни в Imperial College London сказал: «Наши последние результаты дают надежды на лечение болезни Хантингтона».

Подробней об исследовании можно узнать в журнале «Molecular Neurodegeneration».

Коментарии:

Copyright ©  Все права защищены