27сентября2021

Banner SMM 2Logo DzenLogo VKLogo FacebookLogo Telegram

Современная технология позволила впервые излечить генетическое заболевание по-новому

Ученые говорят, что могут преодолевать одну из самых больших проблем, применяя по-новому технологию редактирования генов CRISPR в клинической практике. В этом направлении уже достигнут успех - излечено генетическое заболевание печени путем введения терапии CRISPR в кровоток пациента.

Терапия смогла редактировать почти каждую клетку печени, чтобы остановить мутацию, вызывающую болезнь.

В целом CRISPR дает возможность исправлять разные генетические мутации. Учитывая, что они вызывают более 6000 заболеваний человека, данная технология может значительно улучшить здоровье популяции людей.

Один из способов использования CRISPR - удалить пораженные клетки у пациента, отредактировать мутацию в лаборатории и поместить клетки обратно в тело для репликации. Именно так ученые ранее вылечили серповидно-клеточную анемию - заболевание крови с помощью редактирования, а затем введения клеток костного мозга обратно.

Другой вариант - когда система CRISPR вносит изменения непосредственно в пораженные органы, но здесь ожидала проблема, поскольку терапия должна находить правильные клетки для редактирования, ведь унаследованная мутация будет в ДНК каждой клетки и редактирование должно быть направлено лишь на определенный орган и не повреждать другие.

Ученые бились над этим вопросом, и вот, наконец, новая терапия впервые продемонстрировала, что доставка в кровоток позволяет направляться в нужные ткани для внесения изменений.

Таким образом, преодолена одна из самых серьезных проблем с клиническим применением CRISPR: ее можно предоставлять системно и доставлять в нужное место.

Так, во время первой фазы клинического испытания исследователи ввели терапию в кровоток шести человек с редким и потенциально смертельным генетическим заболеванием - транстиретиновым амилоидозом.

Печень людей в этом случае вырабатывает деструктивный белок. Терапия была разработана для нацеливания на ген, который производит этот белок, и остановки его выработки. После одной инъекции у трех пациентов, получивших более высокую дозу, уровень этого белка упал на 96%.

Ученые намерены удостовериться, будет ли такой эффект постоянным, и может ли терапия облегчить симптомы транстиретинового амилоидоза лучше, чем имеющийся на рынке препарат, который снижает уровень токсичного белка только на 81% и должен приниматься регулярно.

Будущее данной терапии более захватывающее, чем потенциальное влияние на транстиретиновый амилоидоз. Предполагается, что инъекции CRISPR можно будет использовать для лечения других генетических заболеваний, на которые трудно воздействовать напрямую, например, болезни сердца или мозга.

Коментарии:

Copyright ©  Все права защищены