С помощью генной терапии вылечили глухих мышей

Команде отоларингологов удалось вылечить глухих мышек с помощью генной инженерии.

 В детской больнице Бостона, Массачусетс разрабатывают способ лечения от генетической потери слуха. Как утверждает, возглавляющий исследование отоларинголог Джефф Хольт (Jeff Holt), в случае успеха испытаний, у детей, которые потеряли способность слышать из-за обусловленных генетических мутаций, можно будет предотвратить глухоту.

Следует отметить, что из-за 70 генетических мутаций 1 человек из тысячи теряет слух до наступления подросткового возраста. С помощью генной инженерии можно будет предотвратить все эти случаи.

Технология команды Хольта заключается в использовании модифицированных вирусов для замены или удаления мутировавших генов. Джефф Хольт сообщает: «Наша стратегия генной терапии заключается в использовании вирусного вектора, удаление опасных генов и замены их на корректную последовательность ДНК для ТМС1».

ТМС1 – это ген, очень важный для слуха, так как он кодирует белки, которые превращают звук в электрические сигналы, обрабатывающиеся мозгом.

Генную терапию уже проверили на доклинических испытаниях на двух типах глухих мышей: одни воспроизводили рецессивную мутацию ТМС1, другие – доминантную. Специалисты объясняют: «ААV1 - генетически модифицированный аденоассоциированный вирус, он использовался для доставки ТМС1 (функционирующего гена) во внутреннее ухо. В обеих формах мутаций это способствовало восстановлению функции гена».

Следует отметить, что успешными первичными критериями в экспериментах доктора Хольта были: анализ головного мозга и генетическое тестирование. Хотя команде необходимо было убедиться, что грызуны действительно слышат. А чтобы это узнать их поместили в экспериментальные ящики со специальными динамиками и сенсорами, производящими громкие и резкие звуки.

Доктор Хольт говорит: «никто не может спросить животное, слышит оно или нет, поэтому для мышей мы использовали соответствующую технологию. Известно, что при громком звуке слышащая мышь подпрыгнет, а глухая никак не отреагирует. После генной терапии глухие грызуны начали подпрыгивать, что свидетельствует о позитивном результате наших исследований».

Коментарии:

• Назад
• Вперёд