При серповидно-клеточной анемии помогает генная терапия – врачи

По информации французских врачей, впервые в мире подросток с серповидно-клеточной анемией достиг полной ремиссии заболевания. Помогла ему экспериментальная генная терапия.

 Это произошло в детской больнице Неккера в Париже.

Отчет об успехе врачей опубликован в медицинском журнале New England Journal.

Серповидно-клеточная анемия относится к наследственным заболеваниям крови. У заболевших аномальный гемоглобин в красных кровяных клетках, в результате чего кровь забивает крошечные сосуды и в целом органы.

Пациент начал терапию в возрасте 13 лет и более года после лечения он не нуждается в лекарствах. В клетках его крови не обнаруживаются признаки заболевания.

"После терапии у подростка нет каких-либо осложнений, ему не требуются переливания. Мальчик занимается спортом и посещает школу", - сообщил автор нового исследования профессор медицины Парижского университета Филипп Лебульч. - Мы вполне довольны результатами. Это дало врачам концепцию лечения больных».

По словам старшего автора исследования и руководителя отдела биотерапии университета Неккера доктора Марины Каваззаны, все биологические тесты, которые проводятся, сейчас позволяют сказать, что пациент излечен. Чтобы твердо ответить на вопрос о длительности ремиссии, нужен более длительный период наблюдения, однако у пациентов с таким же заболеванием появились надежды, и они могут также осуществить такую терапию.

Отметим, что во всем мире ежегодно рождаются более 275000 детей с серповидно-клеточной анемией. В Соединенных Штатах – около 100000 человек, большинство из них - африканского происхождения или темнокожие. Средняя продолжительность их жизни составляет 40-60 лет.

Исследователи подчеркивают, что серповидно-клеточная анемия является одним из наиболее распространенных генных заболеваний в мире. Генетическую мутацию вызывает гемоглобин, основной составляющий красных кровяных клеток. Искажение формы клетки приводит к закупорке крови. Пациенты страдают от боли, их органы поражаются, что в конечном итоге влияет на продолжительность жизни.

Осуществляя генную терапию, врачи получили костный мозг пациента, отобрали стволовые клетки и изменили их генетические инструкции, отчего они начали вырабатывать правильный гемоглобин. Пациент также получил медикаментозную терапию в течение четырех дней, чтобы устранить больные стволовые клетки. Затем обработанные стволовые клетки были возвращены в кровь. Когда клетки изменились, они начали производить здоровые.

До лечения подросток страдал от сильной боли и нуждался в переливании крови дважды в год с госпитализаций. Многочисленные осложнения включали некроз бедра, что сделало необходимой операцию на тазобедренном суставе.

Сейчас врачи пытаются осуществить все клинические испытания и сделать лечение доступным для других больных. Лебульч и его коллеги также используют генетическую терапию для лечения подобного заболевания крови - талассемии, еще одного наследственного недуга, при котором в крови пациентов меньшее количество гемоглобина и красных кровяных клеток, чем обычно. Врачи проводят испытания во Франции, США, Австралии и Таиланде.

Они считают, что генная терапия перспективна, пациент сам для себя является донором, в связи с чем значительно снижается риск несовместимости.

Коментарии:

• Назад
• Вперёд