С помощью генной терапии пациент смог справиться с серповидноклеточной анемией
- In Болезни и эпидемии
- Post 15 июня 2015 в 13:56
- By Юрий Лаврич
- Просмотров: 715
Лечение, которое предложила компания, основано на введении хорошего гена гемоглобина непосредственно в стволовые клетки больного с помощью безопасного вируса. Также применение LentiGlobin BB305 предоставляет возможность организму воспроизводить достаточное количество хорошо функционирующего гемоглобина, что существенно снижает выраженность симптомов заболевания.
Примерно шесть месяцев назад пациент прошел терапию, и согласно полученным данным, это позволило подростку прожить 3 месяца без переливания крови. Согласно данным 45% гемоглобина у него функционирует нормально, а 40% белка, который способен связываться с кислородом, получено в результате данной генной терапии.
Медики назвали результат генной терапии «многообещающим и обнадеживающим», хотя отметили, что не нужно делать выводы из данных, полученных при лечении единственного пациента. Для более точной информации необходимо проводить еще исследования.
На заседании Европейской гематологической ассоциации (ЕНА) в Вене были предоставлены результаты исследования. Специалисты из компании «Bluebird Bio» сообщили, что предложенная схема лечения сможет помочь пациентам с бета-талассемией — заболевание, при котором генетический дефект способен блокировать выработку β-цепей гемоглобина.
Коментарии: