С помощью генной терапии пациент смог справиться с серповидноклеточной анемией

Сотрудники фармацевтической компании «Bluebird Bio» заявили о том, что экспериментальная генная терапия смогла помочь подростку с серповидноклеточной анемией прожить около трех месяцев без переливания крови. Многим известно, что при данном заболевании нарушается строение эритроцитов и белка гемоглобина, приобретающие серпообразную форму.

 Лечение, которое предложила компания, основано на введении хорошего гена гемоглобина непосредственно в стволовые клетки больного с помощью безопасного вируса. Также применение LentiGlobin BB305 предоставляет возможность организму воспроизводить достаточное количество хорошо функционирующего гемоглобина, что существенно снижает выраженность симптомов заболевания.

Примерно шесть месяцев назад пациент прошел терапию, и согласно полученным данным, это позволило подростку прожить 3 месяца без переливания крови. Согласно данным 45% гемоглобина у него функционирует нормально, а 40% белка, который способен связываться с кислородом, получено в результате данной генной терапии.

Медики назвали результат генной терапии «многообещающим и обнадеживающим», хотя отметили, что не нужно делать выводы из данных, полученных при лечении единственного пациента. Для более точной информации необходимо проводить еще исследования.

На заседании Европейской гематологической ассоциации (ЕНА) в Вене были предоставлены результаты исследования. Специалисты из компании «Bluebird Bio» сообщили, что предложенная схема лечения сможет помочь пациентам с бета-талассемией — заболевание, при котором генетический дефект способен блокировать выработку β-цепей гемоглобина.

Коментарии:

• Назад
• Вперёд